메디칼타임즈=임수민 기자한국MSD의 면역항암제 키트루다주(성분명 펨브롤리주맙)에 대한 건강보험 급여 확대 시도가 또다시 불발됐다.건강보험심사평가원(원장 강중구)은 지난 17일 제3차 암질환심의위원회에서 심의한 '암환자에게 사용되는 약제에 대한 급여기준 심의결과'를 발표했다.한국MSD의 면역항암제 키트루다주(성분명 펨브롤리주맙)에 대한 건강보험 급여 확대 시도가 또다시 불발됐다.지난해를 시작으로 세번째 논의를 거친 키트루다주는 자궁내막암 등 15개 적응증 급여기준 확대에 실패했다.현재 키트루다는 전이성 비소세포폐암 환자에 사용할 때 건보가 적용되는데, 진행성 또는 전이성 식도암, 자궁내막암 등으로 급여 기준 확대를 시도해왔다.심평원은 키트루다에 급여 기준 미설정을 통보하며 재정분담안을 추가 제출하면 급여 기준 설정 여부를 재논의하겠다고 밝혔다.또한 심평원은 독의 미만성 거대 B세포 림프종 치료제 민쥬비주(타파시타맙)와 한국얀센의 리브리반트주(아미반타맙)의 요양급여 결정신청에 대해서도 급여 기준을 미설정했다.민쥬비주는 자가 조혈모세포이식(ASCT)이 적합하지 않고, 한 가지 이상 이전 치료에 실패한 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자에 대해 쓰인다.이외에 급여 기준 확대를 신청한 키프롤리스주, 애드세트리스주, 맙테라주 등은 '급여 기준 설정'을 받았다. 

메디칼타임즈=최선 기자항암 치료로 면역 기능이 떨어진 암 환자에게 안전한 예방접종과 접종 방식은 무엇일까.병원체의 독성을 약화시킨 생백신이 면역이 떨어진 일부 환자들에게는 위험할 수 있다는 우려가 나오면서 암 환자를 위한 예방접종 가이드라인이 마련됐다.이에 따르면 예방접종은 환자 본인뿐 아니라 가족 구성원까지 포함되며 환자의 기저 면역 상태와 항암 치료에 따라 전략을 조정해야 한다.미국임상종양학회(ASCO)는 성인 암 환자의 예방 접종 가이드라인을 제작, 18일 공개했다(doi.org/10.1200/JCO.24.00032).암 환자는 만성 염증, 조혈 계통의 기능 손상 또는 감소, 치료 과정에서의 면역 기능 손상 등으로 일반적인 예방접종 권고 지침을 그대로 따르기 어려운 경우가 많다.성인 암 환자에게 권장되는 예방접종 리스트ASCO는 암 환자는 감염 위험이 높아지고 백신의 효능 역시 면역 억제의 정도 및 유형, 기저 악성 종양의 중증도와 상관관계가 있다는 점에서 안전한 예방접종 전략에 대해 체계적 문헌 검토를 진행했다.ASCO는 2013년 1월 1일부터 2023년 2월 16일까지 주요 학술지에서 검색된 체계적 검토 24편, 무작위임상시험(RCT) 14편, 비무작위 연구 64편 등 총 102편의 논문을 토대로 전문가 패널을 소집해 증거를 검토하고 권장 사항을 수립했다.평가된 백신에는 코로나19, 인플루엔자, A·B형 간염, 호흡기 세포융합 바이러스(RSV), Tdap, 인유두종 바이러스(HIV), 불활성화 소아마비(IPV), 광견병 백신 등이다.먼저 암 환자에게 권장되는 예방접종 및 권장연령 일정으로는 ▲인플루엔자/ 모든 연령층/매년 ▲RSV/60세 이상/한 번 ▲코로나19/모든 연령층/면역 저하에 대한 최신 CDC 일정에 따름 ▲Tdap 또는 Td/19세 이상/Tdap 1회 접종 후 10년마다 Td 또는 Tdap 추가 접종이다.이어 ▲B형 간염/19~59세(적격), 60세 이상(다른 위험 요인이 있는 사람)/20세 이상 성인은 고항원(40μg) 사용, 레콤비박스 HB 시리즈 3회(0, 1, 6개월) 또는 엔제릭스-B 시리즈 4회(0, 1, 2, 6개월) ▲재조합 대상포진 백신/19세 이상/최소 4주 간격 2회 접종 ▲폐렴구균 백신/19세 이상/PCV15 1회 접종 후 8주 후 PPSV23 접종 또는 PCV20 1회 접종 ▲HPV/19~26세(적격), 27~45세(의사결정 공유)/3회 접종(0, 1~2, 6개월)이다.암이 있으면서 건강 상태가 확정되지 않은 경우엔 B형 인플루엔자백신(사백신), A형 간염(사백신), 수막구균(사백신), IPV(사백신), MMR(생백신), 수두(생백신), MVA(생백신), 두창 및 천연두(생백신)이 권장된다.암에 걸린 성인의 예방접종은 계획된 암 치료에 2~4주 정도 선행하는 것이 이상적이지만 생백신은 화학요법 또는 면역요법, 호르몬 치료, 방사선 또는 수술 중 또는 후에 투여할 수 있다고 제시됐다(증거수준 중간, 권고강도 강함).조혈모세포이식, CD19 CAR-T 치료 또는 B세포 고갈 치료를 받는 경우 백신에 의한 면역력 회복을 위해서는 조혈모세포 이식 후 6~12개월부터 완전한 재접종이 이뤄져야 하고 약독화 생백신 및 일반 생백신 투약의 최소 2년 이상 지연, 활성 GVHD 또는 면역억제가 없는 경우에만 접종할 것이 권고됐다(중간/강함).이어 B세포 고갈 치료를 받는 경우 치료 완료 후 6개월 이내에 코로나19에 대해서만 재접종을 받아야 한다(중간/강함).활동성 질환 유무에 관계없이 혈액학적 악성종양의 장기 생존자, 치료로 인한 B세포 기능장애 또는 저감마글로불린혈증 또는 B세포 계통 악성종양이 장기간 지속되는 사람은 반응이 약화될 수 있더라도 권장되는 비생백신을 접종받아야 한다(중간/강함).

메디칼타임즈=문성호 기자전공의 집단 사직에 따른 대학병원 진료공백 우려가 커지고 있는 가운데 중증질환자 진료에 차질이 빚어지고 있다.특히 중증질환자 진료 분야 중에서 조혈모세포이식으로 대표되는 혈액암 분야 진료 차질이 우려 수준을 이미 넘어섰다는 지적이다.서울의 한 대학병원 항암 치료실 모습이다. 최근 전공의 진료공백 문제가 장기화 조짐을 보이면서 혈액암 치료에 차질이 빚어지고 있다.12일 의료계에 따르면, 최근 의대증원 정부 정책에 반발 전공의 집단 사직 사태가 이어지고 있는 가운데 대학병원 혈액내과 중심 혈액암 진료에 큰 차질이 벌어지고 있는 것으로 나타났다.대학병원 혈액내과 중심으로 한 국내 혈액암 치료 임상현장은 최근 다양한 치료제의 국내 허가 및 급여 적용으로 인해 소위 의료진이 쓸 수 있는 '무기'가 늘어난 진료과목으로 꼽힌다.키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제서부터 이중특이항체(Bispecific antibody) 치료제까지 국내 임상현장에 도입되면서 쓰임새를 넓히고 있다. 국내 임상현장에 적용된 치료제를 꼽는다면 CAR-T 치료제는 노바티스 킴리아(티사젠렉류셀), 이중특이항체 치료제는 로슈 룬수미오(모수네투주맙), 컬럼비(글로피타맙)가 대표적이다. 아직까지 조혈모세포이식이 혈액암 치료의 주된 업무로 인식되지만 치료제가 다양해지면서 환자들의 치료 기대가 크게 높아진 분야다. 문제는 최근 의대증원 정책에 반발, 전공의 집단 사직에 따른 진료공백이 계속되면서 임상현장 혈액암 치료에 큰 차질이 벌어지고 있다는 것이다.일부 병원은 앞으로 2년 간 신규 전공의 충원이 없을 것임을 전달하며 내부적으로 교수들 위주로 혈액암 진료를 할 수 있는 방안 마련을 지시한 것으로 확인됐다.익명을 요구한 서울의 한 대학병원 혈액내과 교수는 "2년 동안 전공의 없는 시스템으로 운영한다고 생각하니 말문이 턱 막혔다. 병원의 사정을 안다면 이 같은 결정이 내려진다면 후폭풍이 정말 클 것이라고 생각할 것"이라며 "더구나 혈액내과의 경우 진료 하던 환자를 전원 시킬 수 없기 때문"이라고 하소연 했다.이미 빅5 병원으로 불리는 몇몇 병원은 혈액암 신규 환자를 받지 말라는 지시기 내려진 것으로 나타났다.또 다른 대학병원 혈액내과 교수는 "4월 말까지 골수이식이 예정돼 있는데 해당 환자들이 걱정"이라며 "만약 치료가 연기됐다가 그 사이 병이 재발하면 누가 책임을 질 것인가. 상당히 혼란스럽다"고 우려했다.그는 "골수이식뿐만 아니라 혈액암 분야 치료제의 경우 타 병원 전원 자체가 불가능하다"며 "일단 신규 환자 입원 자체를 받지 말아야 할 것 같다"고 어려움을 토로했다.

메디칼타임즈=문성호 기자임상현장에서 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia) 치료제 조스파타(길테리티닙)의 쓰임새가 확대될 것으로 전망된다.아스텔라스 급성골수성백혈병 치료제 조스파타 제품사진.29일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 고시 개정을 통해 3월부터 아스텔라스 AML 표적치료제 조스파타 건강보험 기준을 확대할 예정이다.  기존 조혈모세포이식 가능 요건과 투약 주기 최대 4주기 제한이 삭제되는 것이다.이 가운데 AML은 조혈모세포가 악성 세포로 변해 골수에서 증식하면서 생기는 혈액암이다. 급성백혈병 중 가장 흔한 형태로 나타나며, 암 중에서도 유일하게 '급성'이라는 말이 붙을 정도로 위중한 질환으로 알려져 있다.대한혈액학회 등에 따르면, AML의 경우 성인의 급성 백혈병 중 가장 흔한 형태로, 최근 20년간 발병률이 10배 이상 증가하면서 국내 신규환자만 한 해 1500~2000명 발생하고 있다.특히 AML 중 고위험 급성골수성백혈병(high-risk AML)에 해당하는 환자만 절반 이상인 1000~1500명으로 평가돼 적극적인 치료가 필요한 분야로 꼽히고 있다.하지만 조스파타의 경우 국내 급여 기준이 지나치게 제한적으로 설정돼 환자가 받을 수 있는 혜택에 한계가 있다는 것이 임상현장의 주된 평가였다.조스파타는 'FLT3 변이 양성인 재발·불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자 치료'로 허가를 받았지만 급여대상이 '조혈모세포이식이 가능한 환자' 중에 최대 4주기로 한정돼 있었던 것이다.가령 조혈모세포이식을 앞두고 조스파타 치료로 관해가 됐는데 적합한 공여자가 없거나 공여자의 불가피한 사정으로 인해 이식이 불가능한 상황이 생길 경우 현재 급여 기준으로는 치료를 중단할 수밖에 없다는 것.하지만 3월부터 4주기 제한이 사라지면서 임상현장에서의 조스파타 활용이 늘어날 전망이다. 참고로 조스파타는 경제성평가 자료 제출 생략 대상 약제로 '환급형·총액제한형' 위험분담제 계약과 건강보험 재정 영향 등을 고려해 건보공단과 아스텔라스는 현 상한금액 21만 4100원에서 10.9% 인하 된 19만 704원에 최종 합의했다. 한국백혈병환우회에 따르면, 이번 건강보험 기준 확대로 47명의 신규 환자가 건강보험 혜택을 보게 돼 기존 환자 103명 포함 150명의 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자가 건강보험으로 치료받을 수 있게 됐다.자연스럽게 조스파타의 처방 매출도 늘어날 수 있는 부분이다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 조스파타는 2021년 임상현장에 도입된 이후 매출이 점차 늘어나며 지난해 48억원을 기록했다.익명을 요구한 서울의 한 대학병원 혈액내과 교수는 "사실 그동안 고형암과 비교해 전반적인 혈액 질환에 대한 급여 논의가 지지부진했던 것은 사실"이라며 "그나마 AML 치료에서 가장 큰 한계로 지목됐던 조스파타 기준이 확대됐다는 점은 긍정적인 대목"이라고 평가했다.그는 "AML 유전자 변이 중 가장 많이 나타나는 것이 FLT3로 증식 속도가 빠르고 공격적인 것이 특징"이라며 "FLT3 변이 AML은 급성 중의 급성인 질환으로 재발했을 때 더 공격적으로 나타나기 때문에 급여 기준이 개선돼 치료제 활용도가 늘어날 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=임수민 기자제20대 이화여자대학교 의무부총장 겸 의료원장에 유경하 소아청소년과 교수가 임명됐다. 3번째 의료원장 임명이다.이대목동병원장에는 김한수 이비인후-두경부외과 교수, 이대서울병원장에는 주웅 산부인과 교수가 새롭게 임명됐다.유경하 이화의료원장, 김한수 신임 이대목동병원장, 주웅 신임 이대서울병원장이 임명됐다.유경하 의무부총장 겸 의료원장의 임기는 2024년 2월 1일부터 2027년까지 3년, 양 병원장 임기는 2026년까지 2년이다.유경하 이화여자대학교 의무부총장 겸 의료원장은 이화여대 의과대학을 졸업하고 동 대학원에서 소아과학 전공으로 석·박사를 취득했다.소아종양, 혈액종양 분야 권위자로 손꼽히는 유경하 신임 의료원장은 대한소아혈액종양학회 학술이사, 대한혈액학회 학술이사, 대한조혈모세포이식학회 학술이사, 대한소아혈액종양학회 이사장 등을 역임하는 등 진료뿐 아니라 활발한 연구 활동을 해왔다.또한, 대학 졸업 후 이화여자대학교 의료원에 몸담으며 이화여자대학교 의료원 기획조정실장, 이대목동병원장을 거쳐 2020년부터 이화의료원장으로 재직하며 뛰어난 업무 능력을 인정받았다.김한수 이대목동병원장은 두경부암 분야 전문의로 연세대 의과대학을 졸업하고 이비인후과 전공으로 동 대학원 석·박사를 취득했다.이화의료원 홍보실장, 이대목동병원 교육수련부장, 이대목동병원 안전관리부장을 역임한 뒤 2022년부터 이화의료원 전략기획본부장으로 재직 중이다.주웅 이대서울병원장은 부인종양 분야 전문의로 서울대 의과대학을 졸업하고 산부인과 전공으로 동 대학원에서 석·박사를 취득했으며 하버드대 보건대학원에서 공중보건학 석사 학위를 받았다.이화의료원 홍보실장, 이대목동병원 공공의료사업센터장, 이대목동병원 진료협력센터장, 이대서울병원 스마트의료센터장, 이대서울병원 첨단의생명연구원장을 거쳐 2022년부터 이대서울병원 진료부원장으로 재직 중이다.

메디칼타임즈=문성호 기자길리어드사이언스(길리어드)의 예스카타(악시캅타진 실로류셀)를 필두로 글로벌 시장에서 존재감이 한층 커진 CAR-T 세포치료제.국내에서는 국산 1호 첨단바이오의약품으로 한국노바티스 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 지난해부터 도입되며 늦게나마 국내 환자 치료에 활용되고 있다. 글로벌 제약사의 6개 CAR-T 치료제가 미국 FDA 허가 받았지만 국내 임상현장의 활용은 늦은 편이다. 하지만 최근 국내기업인 큐로셀 '안발셀' 등의 임상에 나서면서 임상현장의 활용 기대감은 여전히 높다. 초대형병원 빅5에 이어 고려대 안암병원도 최근 'CAR-T 항암치료센터' 운영을 시작했다. 고대안암병원 박용 교수는 최근 기자와 만나 CAR-T 치료 센터 오픈 준비 기간인 1년 6개월 간의 과정을 설명했다.최근 센터를 이끌고 있는 고대안암병원 박용 교수(혈액종양내과)를 만나 센터 설립을 위한 그동안의 노력과 향후 과제를 들어봤다.힘들었던 '인체세포 관리업' 허가기본적으로 킴리아를 필두로 CAR-T 치료제를 국내에서 활용하기 위해선 환자의 세포를 추출해 보관 및 처리할 수 있는 우수의약품제조관리기준(GMP) 시설을 갖춰야 한다.  여기에 첨단재생바이오의약법에 따라 식품의약품안전처로부터 인체세포 관리업 허가를 받아야 한다. 따라서 병원 내 이 같은 시설을 마련하기 위해서는 자체적인 예산 투입과 함께 인체세포 관리업 허가를 위한 인력 채용과 관련된 서류작업이 뒤따라야 한다. 동시에 국내에서 유일하게 활용 가능한 킴리아를 활용하기 위해서는 노바티스가 요구하는 별도의 인증까지 필요하다.박용 교수는 이 같은 일련의 과정은 CAR-T 치료제 도입을 위해서는 필요하다고 보면서도 인체세포 관리업 허가는 쉽지 않은 과정이라고 평가했다. 고대안암병원의 경우 조혈모세포이식센터와 함께 운영하는 형태로, 인체세포 관리업 허가 뒤 진단검사의학과의 유기적인 협조도 CAR-T 치료 센터 운영에 필수적이다.그는 "GMP 시설을 마련하는 것은 시간과 병원의 예산 지원이면 충분히 가능하다. 병원 내 공간을 마련하고, 인체세포 관리업 허가를 받는 일련의 과정이 결코 쉽지 않다"며 "허가를 받기 위해서는 GMP 시설을 마련한 뒤 인력채용 등을 거쳐야 하는데, 병원 내 공간을 확보하는 등의 과정을 1년 6개월의 준비 과정을 거쳐 최근 오픈했다"고 설명했다.박용 교수는 "인체세포 관리업 허가 이외에 노바티스의 인증도 받아야 하지만 국내 식약처 기준이 높기 때문에 해당 기준만 부합하면 된다"며 "킴리아가 도입되기는 했지만 글로벌 시장과 비교하면 국내 치료제 도입은 늦은 편이다. 다만, 향후 CAR-T 치료제의 도입이 늘어날 것이기 때문에 미래를 내다보고 센터 설립을 준비했다"고 말했다.박용 교수는 CAR-T 치료제가 고가라고 해서 병원에 돌아가는 것은 없다고 설명하면서 의료행위 면에서 의료진의 부담을 덜어줄 수 있는 시스템 개선이 필요하다고 강조했다."기대수익 적은 CAR-T 치료, 시대적 필요로 운영"이 가운데 고대안암병원까지 CAR-T 치료센터를 운영하면서 국내에서 관련 치료제를 활용 가능한 의료기관은 총 7곳으로 늘어났다. 울산대병원을 제외하고 서울의 상급종합병원에 CAR-T 치료제를 활용할 수 있는 병원에 집중돼 있다.  이를 두고서 박용 교수는 초고가 치료제로 CAR-T 치료제가 평가된다고 해서 의료기관에 수익이 돌아가는 것은 적다고 설명했다. CAR-T 치료제 특성상 특정 질환에 한정된 데에 따른 확장성도 작은 데다 의료행위에 매겨진 수가 자체도 상대적으로 크지 않다는 이유에서다.하지만 중증질환을 치료해야 하는 상급종합병원의 책임과 향후 추가 치료제 개발에 따른 활용을 위해 센터를 오픈했다고 배경을 설명했다. 이를 위해 박용 교수는 센터 설립을 계기로 전문 의료진 확충에도 힘쓰고 있다. 내년 추가 인재 영입이 확정된 동시에 전문 역량 강화를 통해 혈액암 치료 역량을 강화하겠다는 구상이다. 박용 교수는 "국내에서는 킴리아만 임상현장에서 활용 가능한 CAR-T 치료제이지만 글로벌 시장에서는 예스카타 등 더 많은 치료제들이 활용 중이다. 향후 국내 도입 시를 대비해야 한다"며 "동시에 사업적인 측면에서 CAR-T 치료제의 경우 좋은 플랫폼은 아니다. 치료제 적으로는 적응증 확대에 한계가 분명하다"고 평가했다.그는 "하지만 환자 입장에서는 CAR-T 치료제만 기대할 수밖에 없다"며 "결과적으로 수도권 대형병원이라면 가족을 치료한다는 생각을 가져야 한다. 다른 병원으로 치료를 할 수 없어 전원시키기 보다는 최선을 다해야 한다는 생각으로 센터 오픈을 추진했다"고 그동안의 소회를 밝혔다.아울러 박용 교수는 장기적으로 CAR-T 치료제 활용을 위한 의료행위 수가 등의 개편이 필요하다고 강조했다. 참고로 복지부는 CAR-T세포 치료 전 과정이 조혈모세포 이식의 단계별 과정과 유사하다면서 의사 행위 수가 수준도 유사하게 설정했다.조혈모세포 이식 시 인정하는 소아 가산(1세미만 50%, 1~6세 30%)과 치료재료(말초혈액 Collection Kit 등)도 동일하게 인정된다. 박용 교수는 "CAR-T 치료제 특성 상 고가일 수밖에 없는데 치료 과정 상의 책임은 모두 병원이 져야 하는 구조다. 의료진 입장에서는 부담"이라며 "의료행위에 대한 모든 책임을 병원이 져야 하는 상황에서 고가 치료제 청구 관련 전반전인 제도 개선이 필요하다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=최선 기자가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장 이종욱 교수(혈액내과)가 주도한 희귀난치성 혈액질환인 발작성야간혈색뇨증 (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: PNH) 신약의 제3상 국제임상연구결과가 혈액학 최고학술지 'Lancet Haematology'(IF 24.7) 온라인에 11월 27일 게재됐다.발작성야간혈색뇨증(PNH)은 PIG-A 유전자의 변이로 인해 적혈구를 보호하는 단백질 합성의 장애가 초래되며, 인구 100만명당 10-15명이 발생하는 희귀질환이다. 병명처럼 파괴된 혈구세포가 소변과 함께 섞여 나와 갑작스런 콜라색 소변을 보는 특징이 있다.서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장 이종욱 교수 (혈액내과)또한 적혈구가 체내의 보체공격을 받아 파괴(용혈)되므로 적혈구수혈이 필요한 중증 빈혈이 발생할 뿐 아니라 혈관 내 용혈로 인한 혈색뇨증 및 신부전, 혈전증, 폐동맥고혈압, 평활근수축(심한 복통) 등의 증상 및 합병증으로 인해 심각한 삶의 질이 저하되고 사망에 이르는 질병이다.PNH의 치료제는 말단보체억제제(terminal C5 inhibitor)인 에쿨리주맙(eculizumab) 혹은 라불리주맙(ravulizumab)이며, 이는 용혈을 차단해 빈혈의 개선, 신부전 및 혈전증을 예방해 PNH 환자의 생존율 향상에 기여해 왔다. 그러나 말단보체억제제 치료를 받는 환자의 약 20%에서는 혈관 외 용혈로 인한 빈혈이 지속돼 삶의 질 척도 저하 및 수혈부담으로 어려움을 겪고 있다.다니코판 (danicopan)은 경구용 D인자 억제제로서 보체의 상위단계를 차단하는 역할을 한다 (proximal inhibitor). 이 교수는 다니코판 단독요법의 2상연구에도 참여해 안정성과 효능을 확인했고, 연구결과를 국제학술지 'Blood' (2021)와 'Haematologica' (2021)에 게재한 바 있다.이번 연구는 에쿨리주맙 혹은 라불리주맙을 투여받고 있는 PNH환자들 중 혈관 외 용혈로 인한 빈혈(혈색소 9.5g/dL 이하)이 있는 환자들만 참여했다. 미국, 유럽, 아시아 등 15개국 다양한 인종의 73명 환자가 등록돼 지속적인 에쿨리주맙 혹은 라불리주맙을 받으면서 다니코판 병용투여군 및 위약군을 2:1로 배정해 12주간 치료했다.연구설계단계에서 계획된 중간분석에서 63명(다니코판 투여군 42명, 위약군 21명)을 분석했다. 연구결과 1차 유효변수인 혈색소의 증가가 다니코판 투여군에서 위약군에 비해 12주동안 의미 있게 향상됐다. 2차 유효변수인 혈색소 2 g/dL이상 증가율, 수혈회피율(수혈이 불필요한 비율), 삶의 질 척도 개선율, 절대망상적혈구수의 변화 등 모두 다니코판 투여군이 의미 있게 우수했다.제1저자 및 교신저자인 이 교수는 "다니코판은 보체의 상위단계를 차단하는 말단보체억제제(라불리주맙) 치료 중 혈관 외 용혈이 발생한 환자들에게는 빈혈을 개선시키는 유용한 치료제가 될 수 있다"며 "라불리주맙은 혈관 내 용혈을 완전히 차단해 줄 수 있으며, 다니코판은 일부 환자에게 나타나는 혈관 외 용혈을 개선시켜, 이러한 병합요법이 PNH치료의 진일보된 연구로 볼 수 있다"고 연구 의미를 설명했다.가톨릭대학교 대학원장과 대한조혈모세포이식학회 이사장을 역임한 이 교수는 골수부전질환 (재생불량성빈혈, PNH 등) 분야에서 수 많은 국제학술대회 초청강의 및 국제임상연구를 주도하고 있는 세계적 석학이며, 현재 서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장으로서 활발한 대내외 활동을 하고 있다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스는 자사의 자카비(룩소리티닙)가 11월 1일부터 급성 또는 만성 이식편대숙주질환의 치료에서 보험 급여가 적용된다고 1일 밝혔다.노바티스 자카비 제품사진.자카비는 지난해 5월 이식편대숙주질환 적응증 허가 후 1년 6개월 여 만에 이전 코르티코스테로이드 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 만 12세 이상에서 보험급여가 적용됨에 따라 국내 이식편대숙주질환자들이 경제적 부담 없이 효과적인 치료를 받을 수 있게 됐다.이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포이식 후 공여자의 T세포가 환자의 정상적인 세포를 이물질로 인식해 공격하여 발생하는 질환이다. 여러 장기에 걸쳐 다양한 증상이 나타나며 환자 삶의 질을 크게 저하시킨다. 치료법은 1차 치료로 스테로이드가 사용되는데 여러 부작용의 위험이 있으며, 약 50% 정도가 치료에 불응/의존성을 보여 치료 효과가 떨어지게 된다.자카비는 야누스 키나아제(JAK, Janus kinase)의 과활성 신호를 선택적으로 억제하며, 이식편대숙주질환에서 염증 및 조직 손상을 일으키는 주요 원인인 JAK1 및 JAK2 모두에 작용하는 표적 치료제다. 자카비는 이식편대숙주질환에서 조직의 손상을 야기하는 염증성 사이토카인의 과잉 생산을 낮추고 T세포의 팽창을 억제하는 기전으로 작용한다.가톨릭의대 서울성모병원 혈액병원장 김희제 교수는 "그동안 동종조혈모세포이식 후 발생하는 심각한 급, 만성 이식편대숙주병으로 고통받던 혈액질환자들은 스테로이드 1차 치료 실패 이후 표준요법이 정립되지 않아 사용할 수 있는 효과적인 치료법이 없었다"며 "이번 자카비의 급여 등재는 그동안 국내에서 해결되지 않았던 치료 미충족 수요를 해결할 치료법이 처음으로 마련됨과 동시에 환자들이 경제적 부담없이 효과적인 치료를 받을 수 있는 길이 열렸다는 큰 의미가 있다"고 평가했다.이어 "경구용 약제인 자카비의 보험 급여 투약이 가능하게되면 치료 접근성이 대폭 개선될 것이고, 결국 오랫동안 치료에 곤란을 겪던 많은 환자들이 더 나은 치료법으로 삶의 질을 개선하며 질환을 관리할 수 있게 될 것으로 기대된다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자한미약품이 자체 개발한 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 투스페티닙(Tuspetinib, 이하 TUS)의 진전된 임상 데이터가 공개됐다.약물의 효과와 안전성을 입증한 것은 물론, 기존 치료제 사용에도 질병이 진행된 환자들에게 병용요법을 통해 추가적 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점에서 기대를 받고 있다.한미약품 파트너사 앱토즈는 급성골수성백혈병 치료 혁신신약 투스페티닙의 진전된 임상 데이터를 공개했다.한미약품 파트너사 앱토즈는 30일 포르투갈 에스토릴에서 열린 유럽혈액학회(European School of Haematology, ESH) 중 진행된 웹 캐스트 발표를 통해 이 같은 내용을 공개했다고 이날(미국 동부시각 기준) 자사 보도자료를 통해 밝혔다.발표에는 앱토즈 최고 의학 책임자 라파엘 베아(Rafael Bejar) 박사와 텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터 백혈병학과 교수 나발G. 데버(Naval G. Daver) 박사가 참여했다.AML 혁신신약 개발 권위자로 인정받는 데버 박사는 현재 TUS 임상시험 책임자를 맡고 있다.TUS는 골수성 악성종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)로, 2021년 4억2000만달러 규모로 앱토즈에 기술수출 됐다. TUS는 미국 FDA로부터 희귀의약품(2018년) 및 패스트트랙 개발 품목(2022년)으로 지정됐으며, 한미약품은 이러한 혁신 잠재력을 바탕으로 최근 앱토즈에 지분 투자를 단행한 바 있다.이번 업데이트 된 임상 데이터는 현재 진행중인 임상 1/2상 시험(임상명 APTIVATE) 진행 상황으로, TUS/VEN(베네토클락스) 병용요법에 대한 중간 분석 결과를 포함한다.현재까지 140명 이상의 환자가 TUS를 투여 받았으며 이중 91명은 단일요법으로, 나머지 환자들은TUS/VEN 병용요법으로 임상에 참여하고 있다.지난 10월 23일까지의 데이터 분석 결과, 단일 및 병용요법 환자군 모두에서 TUS는 특이할 만한 부작용 사례 발생없이 유리한 안전성 프로파일을 보였다.우선 2상 임상 용량 (RP2D)인 80mg TUS 단일요법에서, VEN 치료 경험이 없는 모든 환자의 42%에서 완전관해(CR/CRh)가 나타났다.이 중 FLT3 돌연변이 환자군에서는 60%에 이르는 완전관해 효과를 확인했다.또한 VEN 치료 경험이 없으며 FTL3 야생형 AML 환자의 완전관해율은 29%였다. 회사측은 'FTL3 돌연변이가 없는 70~75%의 AML 환자'를 추가로 치료할 수 있는 가능성을 보인 것이라고 설명했다.일부 환자에서는긍정적 약물 반응이 조혈모세포이식 치료로 이어지기도 했다.이와 함께 TUS 80mg과 VEN 400mg 병용요법은AML 치료의 새로운 패러다임을 제시할 수 있다는 평가를 받았다.현재 APTIVATE 임상 TUS/VEN 병용 요법 코호트에 등록되는 미국 환자의 90% 이상은 VEN 단독요법 치료에 실패했다. 이러한 AML 환자의 변화는 VEN 치료 이후 개선된 구제 요법의 필요성을 의미하는데, 특히 TUS가 VEN의 여러 내성 메커니즘 억제에 기여할 수 있는 것으로 확인되면서 VEN 단독요법 치료에 실패한 환자를 대상으로 가속 승인도 노려볼 수 있다는 점이 주목된다.앱토즈 CMO 베아 박사는 "AML은 치료하기 매우 까다롭고 어려운 질병인데, TUS의 안전성과 효능 데이터가 우수한 방향으로 성숙돼가고 있어 크게 만족한다"며 "AML의 70% 이상을 차지하면서도 효과적 치료 옵션이 거의 없는 FLT3 돌연변이 없는 환자들과,VEN 치료에 실패한 환자들에게 TUS가 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.TUS 임상 책임자 데버 박사는 "TUS/VEN 조합에서 본 안전성과 효능 데이터는 매우 고무적이며, 이는 빈번히 접할 수 있는 VEN 실패 AML 환자들을 더욱 효과적으로 치료할 수 있다는 점을 시사한다"면서 "축적된 TUS/VEN 병용 데이터는 향후 삼제 병용요법(TUS/VEN/저메틸화제,HMA)으로도 임상 개발을 진전시킬 수 있다는 자신감을 준다"고 설명했다. 

메디칼타임즈=박양명 기자내년부터 상대가치점수가 개편된다. 알려진 대로 원가 이상의 영상·검체 검사 수가를 조정해 입원·수술 등 필수의료에 투입한다는 게 골자다. 보건복지부는 2017년 이후 6년 만에 '3차' 상대가치점수 개편 방안을 마련했고, 건강보험정책심의위원회는 의결했다.상대가치점수는 2001년 도입된 것으로 의료인력 투입, 시설·장비 운영, 재료 소모, 위험도 등을 종합적으로 고려하여 비교 가능한 점수로 나타낸 것이다. 행위별 수가제 하에서 모든 의료행위는 '상대가치점수'로 매겨져 있다. 상대가치점수에다 매년 협상으로 정해지는 환산지수를 곱하면 흔히 말하는 '수가'가 나온다.상대가치점수는 2008년과 2017년에 이미 대대적인 개편을 진행했고 이번에 세 번째로 이뤄지는 개편이다. 3차 상대가치점수 개편은 2021년부터 논의를 시작했다. 논의 초반만 해도 원가의 70~80%에 머무르며 저평가 된 '진찰료' 인상이 주요 화두로 떠올랐지만 정부는 '입원료'에 집중했다.복지부는 건정심 산하에 상대가치운영기획단을 두고 2년 동안 열 번의 회의를 했고 92회에 걸쳐 다양한 이해관계자 의견수렴을 진행했다.2년여에 걸친 논의 결과 복지부가 도출한 3차 상대가치점수 개편 방향은 크게 두 가지로 압축된다. 1977년부터 50년 가까이 운영해온 종별가산제를 폐지하고, 내과계 질환자 및 정신질환자 입원료 가산이 없어진다는 점이다.재정중립 하에 이뤄지는 종별가산제 폐지종별가산제는 동네의원부터 3차 상급종합병원까지 의료전달체계에서 기본 골격으로 유지돼왔다. 의원은 수가에 15%, 병원 20%, 종합병원 25%, 상급종합병원 30%를 각각 가산했다. 복지부는 종별가산제 운영에 올해 5조2000억원의 재정을 투입한다는 추산을 내놨다.종별가산제 개선 방향이를 수술·처치·기능검사 등과 검체·영상검사로 행위를 나눠 종별가산율을 15%p씩 줄이겠다는 게 골자다. 상급종합병원은 15%, 종합병원 10%, 병원 5%, 의원 0%로 내리겠다는 것. 검체·영상검사 영역에서는 종별가산을 아예 폐지한다는 방침이다.종별가산율 중 일부는 상대가치점수를 15% 인상하는 방식으로 종별 가산 폐지에 따른 손실을 보전할 방침이다. 결과적으로 의원급은 상대가치점수가 15% 올라가기 때문에 수가에서 이전과 큰 차이가 없는 게 된다. 구체적인 예를 들어보면 기능검사에 속하는 '상부소화관내시경 검사'의 상대가치점수는 647.21점이다. 여기에 의원의 환산지수 92.1원 곱한 데다 종별가산 15%를 적용하면 수가가 나온다. 현재와 정부 계획을 적용하면 의원급 수가는 6만8550원으로 변동이 없다.이렇게 되면 의원급은 종별가산이 없어지더라도 상대가치점수 인상 효과를 볼 수 있다는 계산도 가능하다. 상대가치점수 변경에 따라 수가가 오히려 지금보다 올라갈 수 있다는 소리다.복지부는 종별가산 폐지를 통해 확보한 재정으로 복강경·흉강경 등 내시경 수술 수가를 인상할 예정이다. 이들 수술 수가는 16만4000~40만2000원 인상되는 셈이다.특정 진료과 입원료 30% 가산 없애고 필수의료 중심 보상내과계 질환자 및 정신질환자 입원료 가산제도 없어진다. 대신 필수의료 병동 중심 보상이 이뤄진다. 내과계 질환자 입원료 가산은 검사 및 처치가 부족한 내과 분야 행위료 수입 보전을 위해 기본 입원료의 30%를 가산하는 형태로 제도를 운영했지만 이를 내과 관련 진료과목에서 저평가된 의료 수가 인상에 활용하기로 했다. 구체적으로 조혈모세포이식, 인공호흡, 심폐소생술, 위세척 등 상대가치점수가 오른다.입원료 가산 개편 방향정신질환자 입원료 30% 가산 역시 없애고 폐쇄병동 병상 수가에 집중 투자하기로 했다. 대형병원의 폐쇄병동 집중관리료, 격리보호료 등 수가 일부를 인상하고 병원과 의원에 대해서는 폐쇄병동 관련 수가를 신설한다.소아 입원진료 보상 역시 늘어난다. 저연령일수록 투입되는 업무 부담을 고려해 내년부터 1세 미만 입원 시 입원료는 50% 가산하는 등 보상을 확대했다. 1~8세 미만의 입원료는 30% 가산한다. 복지부는 연 226억원의 건강보험 재정 투입을 예측했다.24시간 돌봄 및 높은 수준의 감염관리 필요성을 반영해 병의원급 신생아실과 모자동실 입원료도 50% 인상을 추진한다. 재정은 197억원이 들어갈 것이라고 추계했다.입원료 보상 연장선, 인력 및 시설 보상도 강화중환자실 입원료는 전담전문의 및 간호인력이 담당하는 환자가 적을수록 수가를 높게 차등 보상하고 집중치료실과 일반병동 입원료도 간호인력 배치 비율을 높일수록 수가를 차등할 예정이다.현재 일반 중환자실 전담전문의 의사당 병상 수(1:30) 기준 4만4000원으로 단일 보상이 이뤄지고 있다. 복지부는 의사 한 명당 환자 수를 1:20부터 1:5까지 세분화해 수가를 차등 지급하는데 금액 범위는 4만5000~17만4000원이다.감염병 환자 격리 치료에 사용하는 격리실, 조혈모세포 이식 치료에 이용하는 무균 치료실 등 특수 목적 입원 병상 입원료도 오른다. 격리실 입원료는 상급종병 20%, 종병 15%, 병의원 10% 인상을 추진한다. 복지부는 정부가 상시 지정하는 음압격리병상 정책수가도 신설해 지원할 예정이다.소아 입원진료 전문의 지원책도 있다. 입원전담 전문의가 소아를 진료할 때 연령 가산을 신설했다. 8세 미만 진료 시에는 50% 가산, 야간근무형(3형, 주7일-24시간)은 30% 추가 가산한다. 재정은 해마다 8억5000만원 정도 투입될 예정이다. 전국 5개 권역 소아암 거점병원 육성에 필요한 의료인력 확보 및 지역 내 의료인력 활용 지원을 위해 내년 예산으로 64억원을 신규 편성했다.상대가치점수 세부 내용 비공개 정부 행태 비판하는 의료계그럼에도  의료계는 재정 순증 없이 윗돌 빼서 아랫돌 괴고, 아랫돌 빼서 윗돌 괴는 수준의 미봉책이라며 정부를 향한 비판을 이어가고 있다.  특히 3차 상대가치점수 개편이 건정심에서 확정됐음에도 관련 자료를 현장 배포한데다 회수하는 정부 행태를 지적하며 복지부 의도를 의심하고 있다.복지부는 21일 열린 건정심에서 3차 상대가치점수 개편 방안을 비롯해 의료행위에 대한 상대가치점수를 담은 인쇄물을 현장 배포했고, 회의 후에 다시 거둬갔다. 인쇄물 자료 촬영도 막은 것으로 알려졌다.건정심에 참여한 한 관계자는 "건정심에서 결정돼 방향이 확정됐는데 다시 자료를 갖고 가는 것도 모자라서 촬영까지 못하게 막는 행보는 이해할 수 없다"라며 "의료기관 입장에서는 상대가치점수 개편을 무조건 반대하는 게 아니라 변동되는 상황을 미리 확인해 시뮬레이션을 하는 등의 시간이 필요하다. 자료가 국가 기밀도 아닌데 엄격하게 통제하는 것은 오히려 불신만 키운다"고 비판했다.복지부에 따르면 3차 상대가치점수개편은 절대 의료계에서 말하는 '재정중립'에서 이뤄진 게 아니다. 복지부 보험급여과 관계자는 필수의료 영역에서 800억~900억원 규모의 순증이 있다고 밝혔다. 복지부는 건정심 회의 자료는 공개할 수 없고 건강보험 행위 목록 개정 등 앞으로 거쳐야 할 절차를 통해 세부 내용을 확인할 수 있다는 입장이다.앞서 복지부 정윤순 건강보험정책국장도 "종별가산제 폐지는 재정중립 하에서 하지만 앞서 정부가 발표했던 필수의료 지원대책이나 소아의료 개선대책을 수행하는 과정에서 순증 개념으로 재원을 투입할 예정"이라며 "큰 틀에서는 재정 중립을 넘어서는 재원 투입이 될 수 있겠다"라고 밝혔다.

메디칼타임즈=박양명 기자3차 상대가치점수 개편 방안이 확정됐다. 영상·검체 검사 등 원가 이상 분야 수가를 조정해 확보한 재정을 입원·수술 등 '필수의료'에 투입한다는 게 정부가 설정한 방향성이다.보건복지부는 21일 오후 열린 제17차 건강보험정책심의위원회에 내년 시행 목표인 3차 상대가치 개편 추진방안을 보고했다.복지부는 건정심 산하 상대가치운영기획단과 논의하고 다양한 이해관계자 의견 수렴을 거쳐 3차 상대가치개편 방안을 마련했다. 복지부는 건강보험 행위 목록 등 개정을 거쳐 내년부터 3차 상대가치점수를 적용할 예정이다. 상대가치점수 개편은 2008년과 2017년에 각각 있었다. 복지부는 상대가치점수 개편안은 의료계의 민감한 사안인 만큼 건정심 당일 현장에서 최종 방안을 공유했다.3차 상대가치점수 개편 방향성은 예고됐던 데로 영상·검체 검사 등 과보상 분야 수가를 조정해 입원 수술 등에 투입한다. 더불어 요양기관 종별 가산제도를 폐지하고 내과계 질환자·8세 미만 소아환자·정신질환자 입원료 가산제도(이하 내·소·정 입원료 가산)를 대폭 정비한다. 3차 상대가치점수 개편 초반에 논의됐던 진찰료 개편은 없었다.복지부는 21일 열린 건정심에서 3차 상대가치 개편 추진 방안을 보고했다.종별가산제도는 요양기관 초기 투자비용 차이를 반영하기 위해 1977년 들어온 제도로 의료기관 종별에 따라 진료비를 가산하는 제도다. 상급종합병원은 30%, 종합병원 25%, 병원 20%, 의원 15%를 가산하고 있는데 복지부 계산에 따르면 올해 약 5조2000억원이 투입된다.내·소·정 입원료 가산도 검사 처치가 부족한 내과 분야 행위료 수입 보전을 위해 1977년부터 실시한 제도인데 기본 입원료의 30를 가산하는 식이다. 복지부는 올해 3168억원의 재정을 쓴다는 계산을 내놨다.복지부는 행위 유형별로 종별가산 제도를 다르게 적용해 수술·처치 분야 보상 수준을 높이고 검체·영상검사 분야 보상을 하향 조정한다. 그렇게 확보한 재정으로 복강경·흉강경 등 내시경 수술 수가를 인상한다는 방침을 세웠다. 예를 들어 상급종합병원 종별 가산율은 현재 30%인데 15%는 상대가치점수화를 통해 유지하고, 나머지 15%는 축소하는 식이다.내·소·정 입원료 가산 중에서도 내과계 질환자와 정신질환자 가산 제도를 폐지한다.대신 내과 관련 진료과목 안에서도 저평가된 의료 수가를 인상하기로 했다. 구체적으로 조혈모세포이식, 인공호흡, 심폐소생술, 위세척 등이 있다. 정신질환자는 급성기 증상 악화 예방을 위한 폐쇄병동 병상 수가에 집중투자한다는 방침이다. 상급종병과 종병 폐쇄병동 집중관리료 및 격리보호료 등 수가를 일부 인상하고 병원과 의원의 폐쇄병동 집중관리료, 격리보호료 등을 신설한다.입원료 보상도 강화하는데, 입원환자를 담당하는 인력 배치를 늘릴수록 보상을 하는 방식이다. 중환자실 입원료는 전담전문의 및 간호인력이 담당하는 환자가 적을수록 수가를 높게 차등해 보상하고 집중치료실과 일반병동 입원료도 간호인력의 배치 비율을 높일수록 수가를 차등할 예정이다.현재 일반 중환자실 전담전문의 의사당 병상 수(1:30) 기준 4만4000원으로 단일 보상이 이뤄지고 있다. 복지부는 의사 한 명당 환자 수를 1:20부터 1:5까지 세분화해 수가를 차등 지급하는데 금액 범위는 4만5000~17만4000원이다.감염병 환자 격리 치료에 사용하는 격리실, 조혈모세포 이식 치료에 이용하는 무균 치료실 등 특수 목적 입원 병상 입원료도 오른다. 격리실 입원료는 상급종병 20%, 종병 15%, 병의원 10% 인상을 추진한다. 복지부는 정부가 상시 지정하는 음압격리병상에 대한 정책수가를 신설해 지원할 예정이다.복지부는 "3차 상대가치 개편은 행위별 수가와 연동해 양적 보상에 집중된 기존의 제도를 정비해 중증 수술·입원 등 수가를 개선했다"라며 "필수의료 확충에 기여하고 건강보험 체계를 효율화할 것으로 기대한다"라고 기대감을 보였다.이어 "상대가치점수 검토 주기를 단축하고 의료기관에서 확보한 비용 자료를 바탕으로 과학적이고 객관적인 수가 결정 구조를 준비해 건강보험과 필수의료의 선순환이 이뤄질 수 있는 보상 구조를 만들어가겠다"고 덧붙였다.건정심에서 3차 상대가치점수 개편 방안 의결 소식이 알려지자 대한개원의협의회(이하 대개협, 회장 김동석)는 즉각 반대 목소리를 내고 나섰다.대개협은 "당초 3차 상대가치점수 연구 취지는 저평가된 진찰료 등을 현실화해 원가 이하 수가를 어느 정도 정상화할 수 있는 계기로 하자는 것이었다"라며 "이번 개편은 병원급 의료기관 수가 조정에 집중하며 근본적인 대책 없이 윗돌 빼서 아랫돌 괴고, 아랫돌 빼서 윗돌 괴는 수준의 미봉책에 불과하다"고 비판했다.그러면서 "정부가 근본적으로 저수가를 개선할 의지나 계획이 없다는 것을 단적으로 보여줬다"라며 "의료기관 생존을 위해서는 원가 이하 수가를 모두 원가 이상으로 정상화해야 한다. 상대가치점수 개편의 기본 전제인 재정 순증이 없는 것에 심각한 우려와 유감을 표명한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=최선 기자다국적 제약기업 BMS가 개발중인 다발성 골수종 신약 메지그도마이드(Mezigdomide)가 재발성 다발성 골수종에 덱사메타손과 병용 시 효과가 있다는 연구 결과가 나왔다.최근의 진전에도 불구하고 다발성 골수종은 여전히 치료가 어려웠다는 점에서 메지그도마이드가 새로운 치료 옵션으로 기대감을 키운다.미국 보스턴 다나파버(Dana–Farber) 암 연구소 소속 폴 G. 리처드슨 등 연구진이 진행한 재발성 및 불응성 다발성 골수종에 대한 메지그도마이드와 덱사메타손 병용 결과가 14일 국제학술지 NEJM에 게재됐다(DOI: 10.1056/NEJMoa2303194).치료 옵션이 제한적인 재발성 및 불응성 다발성 골수종에  신약 메지그도마이드가 기대감을 키우고 있다. 다발성 골수종은 신체에서 면역항체를 만드는 형질세포가 혈액암으로 변해 골수에서 증식하는 질환이다.다발성 골수종은 주로 골수에서 발생하는 혈액암의 일종이지만 간혹 골수를 둘러싸고 있는 뼈나 기타 여러 장기에서 고형 종양의 형태로 나타나기도 한다.치료 방법으로는 주로 항암화학요법이나 자신의 조혈모세포나 동종조혈모세포이식, 방사선 치료가 이뤄지지만 기존 약제에 불응하는 경우 다른 옵션이 필요하다.최근 10여년에 걸쳐 불응성 또는 재발성의 다발성 골수종 치료를 위한 카필조밉(carfilzomib), 포말리도마이드(pomalidomide), 다라투무맙(daratumumab), 익사조밉(ixazomib) 등의 약물이 개발됐지만 여전히 치료가 어려운 편이다.메지그도마이드는 레날리도마이드와 포말리도마이드에 내성이 있는 모델을 포함해 다발성 골수종의 전임상 모델에서 강력한 항증식 및 종양살상 활성을 보이는 새로운 세레블론 E3 유비퀴틴 리가제 조절제다.연구진은 1~2상 연구에서 재발성 및 불응성 골수종 환자에게 경구용 메지그도마이드와 덱사메타손을 병용 투여해 효과를 확인했다.1상에서는 총 77명의 환자를 연구에 등록했다. 가장 흔한 용량 제한 독성 영향은 호중구 감소증과 열성 호중구 감소증이었다.연구자들은 1상 결과를 토대로 메지그도마이드의 2상 권장 용량을 1.0mg으로 결정, 각 28일 주기에서 덱사메타손과 21일 동안 1일 1회 투여한 후 7일간 휴약했다.2상에서는 총 101명의 환자가 동일한 일정으로 1상에서 확인된 용량을 투여받았다.용량 확장 코호트의 모든 환자는 불응성 다발성 골수종을 앓고 있었고, 30명(30%)의 환자는 이전에 항-B세포 성숙 항원(항-BCMA) 치료를, 40명(40%)은 형질세포종을 앓고 있었다.평균 추적 관찰 기간은 7.5개월이었고 분석 결과 전체 반응은 41%의 환자에서 발생했고, 평균 반응 지속 기간은 7.6개월, 평균 무진행 생존기간은 4.4개월이었다.가장 흔한 이상반응에는 호중구 감소증(환자의 77%)과 감염(65% 3등급, 29% 4등급)이 포함됐다. 예상치 못한 독성 효과는 발생하지 않았다.연구진은 "메지그도마이드와 덱사메타손의 전체 경구 병용요법은 다발성 골수종 환자에서 유망한 효능을 보여줬다"며 "환자들은 이전에 치료 관련 내성이나 골수 독성 부작용에 시달리던 환자들이었다"고 결론내렸다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국BMS제약은 급성골수성백혈병 유지요법 치료제 '오뉴렉(성분명 아자시티딘)'이 8월부터 건강보험 급여 적용을 받는다고 1일 밝혔다.오뉴렉 제품사진급여 적용 대상은 공고요법 시행유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자이다.세부 조건으로는 ▲세포유전학적으로 중등도 또는 고위험군인 경우 ▲저메틸화제(HMA, Hypomethylating agent) 사용 경험이 없는 경우 ▲조혈모세포이식 경험이 없는 경우 ▲55세 이상으로 전신상태가 조혈모세포이식에 적합하지 않은 경우 ▲유도요법 이후 완전관해(first CR 또는 CRi) 달성 4개월 전후 7일 이내 투여를 모두 만족할 때 급여가 인정된다.급성골수성백혈병 환자들은 1차 완전관해에 도달하더라도 잔존 백혈병 세포로 인한 재발 위험을 낮추기 위해 추가 치료를 받아야 한다. 일부 환자들은 조혈모세포이식을 통해 완치를 기대할 수 있지만 적지 않은 환자가 고령, 동반질환, 이전 치료에서의 이상반응 등의 이유로 조혈모세포이식을 받을 수 없다.이 때문에 상당수의 환자가 조혈모세포이식을 받지 못하고 높은 재발 위험에 놓여 있지만 최근까지 해당 환자들의 관해 상태를 유지하기 위한 연장치료 요법이 마땅치 않았다.세브란스병원 혈액내과 정준원 교수는 "표준용량 관해유도 항암화학요법을 시행 받고 관해에는 도달했으나, 조혈모세포이식이 어려운 급성골수성 백혈병 환자들은 이후 후속 치료를 통해 완전관해 상태를 길게 유지하고 재발을 최대한 억제하는 것이 매우 중요하다"며 "그동안 치료 옵션의 부재로 유지치료를 받지 못했던 급성골수성백혈병 환자들에게 오뉴렉의 급여 적용은 무엇보다 고무적인 소식"이라고 말했다.또 그는 "이번 오뉴렉 급여 적용은 국내 급성골수성백혈병 환자들의 재발 위험을 낮추고 생존기간을 연장시키는데 큰 도움이 될 것으로 기대한다"고 평가했다.한편, 오뉴렉은 국내에서 허가받은 첫 번째 급성골수성백혈병 환자의 유지요법 치료제로, 1일 1회 경구 투여한다.QUAZAR AML-001 임상시험에서 오뉴렉은 전체생존기간 중앙값(mOS)을 24.7개월까지 도달시켰다. 이는 위약군의 14.8개월보다 약 10개월 연장된 수치로, 치료 1년 및 2년 시점에 생존한 환자 비율 역시 오뉴렉이 각각 73%, 51%를 기록하며 위약군(56%, 37%)보다 높게 나타났다.아울러 무재발생존기간(RFS) 중앙값 지표에서도 오뉴렉이 10.2개월로 위약군(4.8개월)보다 5.4개월 높게 나타나 유의한 재발 위험 감소 효과를 보여줬다.한국BMS제약 이혜영 대표는 "이번 오뉴렉의 급여 적용으로 국내 급성골수성백혈병 환자들에게 완전관해 상태를 효과적으로 유지하고 생존기간까지 연장시킬 수 있는 치료 옵션을 제공하게 돼 기쁘다"며 "이번 급여는 최근 허가된 5개 신약 중 인레빅에 이어 두번째로, 앞으로도 한국BMS제약은 과학을 통해 환자의 삶을 변화시킨다는 비전과 환자 중심주의 아래 미충족 수요가 큰 중증 질환 영역에서 치료 접근성을 향상시켜 환자들이 건강한 삶을 영위할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=이지현 기자소아암 진료를 전문으로 하는 소아혈액종양 세부전문의는 전국에 69명. 중증 소아질환 전문인력의 감소로 정부가 긴급히 소아암 진료체계를 구축한다.보건복지부는 20일 소아암 진료체계 구축방안 설명회를 통해 서울을 제외한 전국 5개 권역에 소아암 거점병원 육성 방안을 내놨다.복지부가 발표한 거점병원은 ①충남권역(대전･충남･충북･세종) 충남대병원, ②호남권역(광주･전남･전북･ 제주) 화순전남대병원, ③경북권역(대구･경북) 칠곡경북대병원, ④경남권역(부산･울산･ 경남) 양산부산대병원, ⑤경기권역(경기･강원) 국립암센터 등 총 5곳이다.해당 5개 의료기관은 공공의료 수행기관으로 소아혈액종양 전문의 인력을 갖추고 조혈모세포 이식 및 외래·입원 및 응급진료 기능을 유지하는 등 소아암 진료를 위한 핵심기능을 유지하고 있는 곳으로 선정했다.복지부는 소아암 진료체계를 통일시키지 않고 각 병원의 특성에 맞게 실행 가능한 진료모형을 개발해 적용할 예정이다.복지부는 5개 권역에 소아암 거점병원을 선정, 병원별로 적절한 진료모형을 개발해 운영키로 했다. 일단 각 거점병원은 소아혈액종양 전문의를 중심으로 병동 촉탁의 2~3명을 신규 채용해 소아감염 및 소아내분비 등 타분과 소아과 전문의와 협력하는 시스템을 마련하는 것을 기본으로 한다.이와 함께 지역 내 타 병원 소속 전문의까지 진료에 참여하도록 함으로써 의료자원을 최대한 활용한 소아암 전담진료팀을 구성할 계획이다. 이는 소아혈액종양 전문의가 전국 69명이 전부인 상황에서 소아청소년과 전공의 확보율이 2020년 68.2%에서 22년 27.5%로 급감한 것을 고려할 때 전문의 확보가 더 어려워질 것이라는 판단에 따른 조치다.전문인력 활용 모형 또한 해당 병원의 상황에 맞게 구성했다.화순전남대, 양산부산대, 충남대병원은 병원 내 전담팀을 구성해 진료하는 시스템으로 소아혈액종양 전문의와 입원전담의 또는 촉탁의, 타분과 소아과 전문의가 협력하는 모형을 적용할 예정이다.이들 병원은 올해 말 수련이 종료되는 전공의를 촉탁의로 채용하고 현재 근무중인 입원전담의 또는 촉탁의 등을 진료전담팀으로 합류시켜 전문인력의 이탈을 방지할 계획이다.이 같은 전문인력 보강을 통해 소아혈액종양 전문의는 외래진료와 조혈모세포 이식에 집중하고 신규 또는 지원인력을 병동과 중환자실, 응급실에 배치할 예정이다.칠곡경북대병원은 지역 개방형 진료체계를 구축할 예정으로 영남대병원, 계명대 동산병원 등 지역 내 대학병원을 갖추고 있는 지역적 특성을 고려해 대학병원 소속의 소아혈액종양 전문의와 지역 병의원에 소아암 치료경험이 있는 전문의가 진료에 적극 참여하도록 하는 모형이다.국립암센터는 취약지 지원체계 모형으로 강원도 지역은 소아암 진료를 위한 세부 전문의가 없는 현실을 고려해 국립암센터 소속의 소아암 전문의가 강원도 내 대학병원에 주기적으로 방문해 진료하는 시스템을 구축할 예정이다.이와 더불어 강원도 내 대학병원은 타 지역에서 항암치료 및 퇴원한 지역 소아암 환자를 사후관리 및 후속진료를 지원하는 체계를 갖추도록 할 방침이다. 이번 소아암 거점병원의 핵심은 진단부터 항암치료, 조혈모세포이식 및 후속진료까지 완결된 의료서비스를 제공하기 위한 것.다만 지역 거점병원에서 치료가 어려운 고난이도 중증 수술이나 양성자치료기 등 첨단장비를 통한 항암 치료가 필요한 경우에는 국립암센터에서 치료 후 지역 거점병원으로 회송해 후속진료를 받을 수 있는 연계 시스템을 구축할 예정이다.보건복지부 박민수 제2차관은 "소아암은 인구 감소에 따라 적정한 공급이 이뤄지지 않는 필수의료 분야다. 소아암은 진단 후 1~2년 동안 집중치료가 필요함에 따라 환자와 가족이 불편함이 없도록 진료체계가 안정적으로 정착될 수 있도록 지원을 아끼지 않겠다"며 "이를 위해 관계부처와 긴밀히 협조해 나가겠다"고 전했다. 

메디칼타임즈=황병우 기자3대 혈액암 중 하나인 다발골수종의 상대생존율은 50.7%이다. 전체 암종의 5년 상대생존율이 71.5%인 점을 고려하면 국내 다발골수종의 상대생존율은 비교적 낮은 편이다.  특히 우리나라의 경우 1980년대 연간 20명 발병 수준에서 2017년 기준으로 1629명이 새롭게 진단되는 등 환자 수가 증가함에 따라 최근 국내에서도 많은 치료제들이 도입되는 상황이다.다만, 국제골수종연구그룹(IMWG)에 따르면 아직까지 자가조혈모세포 이식이 가능한 다발골수종 환자의 완치율은 14.3%로 매우 낮다은 상황이며, 재발로 인해 치료 차수가 증가할수록 환자의 중앙생존기간이 감소하는 양상을 보이고 있다.  BMS는 다발골수종 치료와 과련해 효과적인 치료전략에 대한 최시지견을 공유했다. (오른쪽부터 서울성모병원 민창기 교수, 고신의대 이호섭교수, 전남의대 정성훈 교수)이와 관련해 BMS는 최근 진행한 BMS Hematology Symposium을 통해 다발골수종 치료제들을 통한 효과적인 치료 전략 및 최신 지견을 최근 논의했다고 10일 밝혔다.'Focus on treatment expertise for newly diagnosed multiple myeloma'라는 주제로 진행된 심포지엄에서는 가톨릭대학교 서울성모병원 민창기 교수가 좌장을 맡은 가운데, 새롭게 진단받은 환자 중 이식이 가능한 환자와 이식이 불가능한 환자를 대상으로 어떤 치료법을 사용해야 하는가에 대한 논의가 이루어졌다.먼저 전남의대 정성훈 교수가 'Real world consideration regarding treatment for transplant eligible patient'를 주제로 첫 번째 세션을 진행했다.일반적으로 표준 항암화학요법만으로 치료하는 것보다, 표준 항암화학요법과 조혈모세포 이식을 병행하는 경우 더 우수한 반응률과 생존율이 임상데이터를 통해 보고되고 있다.해당 세션에서는 임상데이터를 기반으로 새롭게 진단받은 환자들 중 이식가능한 환자군에게 어떤 치료전략이 효과적인지에 대한 논의가 이루어졌다.새롭게 진단된 환자 중 이식이 가능한 다발골수종 환자에서 유도요법을 평가한 3상 무작위배정 대조 임상시험 4개, RVd 요법(레날리도마이드+보르테조밉+덱사메타손) 연구(GEM2012 IFM2009)와 VTd 연구(GEM2005 IFM 2013-04)를 통합 분석한 연구결과를 살펴본 결과, GEM 2012와 GEM 2005를 비교한 결과에서 VTd 요법 대비 RVd 요법에서 더 높은 반응률과 치료 경과에 따라 더 깊어지는 반응이 확인됐다.또 GEM 연구 간 비교에서 4주기 유도요법 후 아주 좋은 부분 반응(Very Good Partial Response, VGPR) 이상 반응률이 RVd 요법의 경우 66.3%로 VTd 요법 51.2% 보다 통계적으로 유의하게 높았다.현재 조혈모세포이식이 가능한 환자들에게 추가적으로 고려할 수 있는 옵션은 '자가조혈모세포이식 후 유지요법'이다. 항암화학요법 및 자가조혈모세포이식 이후 획득한 관해 상태를 유지요법을 통해 지속적으로 관리 및 연장이 가능하다.세션에서 다룬 3개의 무작위 대조 임상시험 'CALGB 100104', 'IFM 2005-02' 및 'GIEMA RVMM-PI-209'를 메타분석한 연구에서도 유지요법군의 무진행 생존기간(Progression-Free Survival, PFS)과 전체생존기간(Overall Survival, OS) 모두 향상을 입증했다.총 1208명의 환자들을 대상으로 메타분석한 결과, 레블리미드 단독 유지요법군의 mPFS는 52.8개월로, 위약군의 mPFS인 23.5개월의 비해 PFS를 2배 이상 연장했고 재발 및 사망의 위험을 52% 낮춘 것이 확인됐다.정성훈 교수는 "NCCN에서 가장 높은 권고 수준의 치료법인 RVd 요법이 작년 4월 급여화되며 다발골수종 1차 치료 시 표준 치료로 자리 잡고 있다"며 "올해 1월 조혈모세포이식이 가능한 환자들을 대상으로 유지요법이 급여화되며, 보험 급여를 통한 이식 가능한 환자들의 접근성 확대로 환자들의 예후 개선에 보탬이 될 것으로 기대된다"고 밝혔다."이식 불가능한 다발골수종 환자 동반질환 등 고려해야"이어 진행된 고신의대 이호섭 교수의 'Optimal management for long term disease control of transplant ineligible patient' 세션에서는 이식 불가능한 환자군 대상으로 했을 때 적절한 치료법에 대해 논의가 이뤄졌다.일반적으로 이식이 불가능한 환자의 경우 고령일 가능성이 높아, 초기 치료법 수립 시 연령 및 동반 질환 등 Frailty(노쇠)를 고려해 전체적인 치료 전략을 수립해야 한다는 의견이 제시됐다.세션에서 다룬 SWOG S0777 연구를 살펴보면, 기존 Rd(레블리미드+덱사메타손) 대비 무진행생존기간 및 전체 생존기간 향상 효과가 확인된 바 있다. RVd 요법군의 무진행 생존기간 중앙값(Median Progression Free Survival, mPFS)은 43개월로 Rd 요법은 mPFS인 30개월 보다 13개월 더 연장됐다.전체 생존기간 중앙값 역시 75개월로, Rd 요법군의 64개월보다 통계적으로 유의하게 향상된 것으로 나타났다. 객관적 반응률도 Rd요법군(72%) 대비 RVd 요법군(82%)이 높은 것이 재확인됐다.한편, 국내에서도 2022년 4월 새롭게 진단된 다발골수종 환자의 치료에서 RVd 요법이 건강보험 급여를 적용 받게 되며, 이식이 불가능한 환자군에서의 치료법으로 활용이 가능해진 상황.이호섭 교수는 "1차 치료 전략이, 추후 2 3차 치료까지 영향을 줄 수 있기 때문에 조혈모세포이식이 불가능한 환자에게는 더 전략적으로 항암 치료 전략을 고민해야 한다"며 "이 가운데, 작년 4월 RVd요법이 급여화되며 이식불가능한 환자군에서의 표준 치료법으로 자리잡을 수 있게 돼 환자들에게 보다 양질의 옵션을 제공할 수 있게 된 것 같다"고 밝혔다.